地中海贫血骨髓移植成功率多少?

首先是供者问题，在西方国家主要是同胞间的供者，因为一个家庭中兄妹多，但是也只有30－40%的概率。在我国大量使用脐带血移植，但是脐带血移植成功率不高。我们的方向主要是一个位点以内不相合的母亲供髓，截止目前我们共做了10例，成功了6例，而且成功率越来越高，预计会提高到80%。在供者问题上，我们推荐患者首选同胞供髓，因为这种方法最成熟。因此，我们鼓励母亲再孕，这种同胞配型相合的几率为1/4。为了克服HLA不相合，大量使用了非血缘供者，选择配型相合或不超过一个位点不相合的骨髓。另一个就是骨髓移植本身，有两个临床问题，
1、移植物能否植入免遭排斥。克服的方法是在移植前做大量的化疗、放疗等，摧毁受者的免疫系统。
2、移植物抗宿主病。克服方法是通过药物抑制排异反应，然后待它们慢慢嵌合。骨髓移植的这两个问题与配型结果息息相关，配型完全相合易克服排斥问题，越不相合越难。

重型β地贫是β0或β＋地贫的纯合子或β0与β+地贫双重杂合子，因β链生成完全或几乎完全受到抑制，以致含有β链的HbA合成减少或消失，而多余的α链则与γ链结合而成为HbF(a2γ2），使HbF明显增加.由于HbF的氧亲合力高，致患者组织缺氧.过剩的a链沉积于幼红细胞和红细胞中，形成a链包涵体附着于红细胞膜上而使其变僵硬，在骨髓内大多被破坏而导致“无效造血”.部分含有包涵体的红细胞虽能成熟并被释放至外周血，但当它们通过微循环时就容易被破坏；这种包涵体还影响红细胞膜的通透性，从而导致红细胞的寿命缩短.由于以上原因，患儿在临床上呈慢性溶血性贫血.贫血和缺氧刺激红细胞生成素的分泌量增加，促使骨髓增加造血，因而引起骨骼的改变.贫血使肠道对铁的吸收增加，加上在治疗过程中的反复输血，使铁在组织中大量贮存，导致含铁血黄素沉着症.轻型地贫是β0或β+地贫的杂合子状态，β链的合成仅轻度减少，故其病理生理改变极轻微.中间型β地贫是一些β+地贫的双重杂合子和某些地贫的变异型的纯合子，或两种不同变异型珠蛋白生成障碍性贫血的双重杂合子状态，其病理生理改变介于重型和轻型之间.

一般骨髓移植是血液系统疾病如急性白血病、慢性粒细胞性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病的可能治愈的方法，但是目前的移植技术还不完善，移植的成功率还是比较低了，有近一半的患者可能移植当时就会因为并发症死亡，还有一部分患者移植后有排异反应、血细胞长不起来，需要反复去医院治疗，生活的治疗下降。还有一部分患者会复发，移植失败。
骨髓移植是有风险的，但是此方法是血液系统疾病治疗的可能治愈的方法，可以根据条件选择治疗。
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白血病是造血组织的恶性疾病，又称“血癌”。其特点是骨髓及其它造血组织中有大量无核细胞无限制地增生，并进入外周血液，将正常血细胞的内核明显吸附白血病细胞不成熟的程度和白血病的自然病程，分为急性和慢性两大类。白血病起病急骤或缓慢，儿童及青少年病人多起病急骤。常见的首发症状包括：发热、进行性贫血、显著的出血倾向或骨关节疼痛等。
起病缓慢者以老年及部分青年病人居多，病情逐渐进展。此类病人多以进行性疲乏无力，面色苍白、劳累后心慌气短，食欲缺乏，体重减轻或不明原因发热等为首发症状。此外，少数患者可以抽搐、失明、牙痛、牙龈肿胀、心包积液、双下肢截瘫等为首发症状起病。建议必要时咨询专科医师，综合评估确定具体治疗方案

您好，再生障碍性贫血简称再障系多种病因引起的造血障碍,导致红骨髓总容量减少,代以脂肪髓,造血衰竭,以全血细胞减少为主要表现的一组综合征.治疗上,包括病因治疗,支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施.慢性型一般以雄激素为主,辅以其他综合治疗,经过长期不懈的努力,才能取得满意疗效,不少病例血红蛋白恢复正常。
但血小板长期处于较低水平,临床无出血表现,可恢复轻工作.急性型预后差,上述治疗常无效,诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗.

再生障碍性贫血简称再障系多种病因引起的造血障碍导致红骨髓总容量减少代以脂肪髓造血衰竭以全血细胞减少为主要表现的一组综合征.治疗上包括病因治疗支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施.慢性型一般以雄激素为主辅以其他综合治疗经过长期不懈的努力才能取得满意疗效不少病例血红蛋白恢复正常但血小板长期处于较低水平临床无出血表现可恢复轻工作.急性型预后差上述治疗常无效诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗.

您好，地中海贫血是一种遗传性疾病，输血只是改善贫血的一种治疗手段，造血干细胞移植是目前根治地中海贫血的唯一手段。
如果有条件的、配型合适的话建议进行造血干细胞移植，费用问题每个地方是有所区别的，我们广西这里大概是15-20万左右。通常使用激素刺激尚且具有造血功能的细胞。使他们加速分化成各种血细胞。使人体位置在一个相对安全的环境中。再障分为急性和慢性。急性再障起病急。病程快。有极高的短期死亡率；慢性再障病程进展缓慢。患者可以带病生存10几年。甚至20几年。但是生活质量会大打折扣。目前。根治再障的唯一方法是骨髓移植。但是成功率一样不容乐观。
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儿童骨髓移植主要分以下几个步骤：
一、 配行。选择顺序依次是：
1、同胞；
2、不多于一个位点不相合的亲属；
3、全相合的无关供者或脐带血移植。
二、 准备工作。患者入无菌仓，在空气层流病房准备做移植手术。主要包括做一个周期的化疗，目的是摧毁宿主的免疫系统，杀死宿主的造血细胞腾空骨髓腔，尽可能通过大剂量的放化疗杀死肿瘤细胞（这一点主要针对恶性疾病患者），这一切都有利于移植物的植入，降低复发的概率。采集供者骨髓。至骨髓定位、生长。
四、 移植后抗排斥治疗。通过服用药物驯化移植物，尽可能降低移植物抗宿主机率。对恶性肿瘤患者，适当的
三、 造血干细胞收集和输注。从患者静脉输入骨髓（造血干细胞）即可。输入血液中的造血干细胞会自己归巢排斥反应是有利的，能够帮助杀死肿瘤细胞。但对非恶性疾病患者就要尽量没有排斥反应。

包括病因治疗支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施.慢性型一般以雄激素为主辅以其他综合治疗经过长期不懈的努力才能取得满意疗效不少病例血红蛋白恢复正常但血小板长期处于较低水平临床无出血表现可恢复轻工作.急性型预后差上述治疗常无效诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗.
（一）支持疗法凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除禁用一切对骨髓有抑制作用的药物.积极做好个人卫生和护理工作.对粒细胞缺乏者宜保护性隔离积极预防感染.输血要掌握指征准备做骨髓移植者移植前输血会直接影响其成功率尤其不能输家族成员的血.一般以输入浓缩红细胞为妥.严重出血者宜输入浓缩血小板采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效.反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗.
（二）雄激素为治疗慢性再障首选药物.常用雄激素有四类：
①17α-烷基雄激素类：如司坦唑（康力龙Stanozolone）甲氧雄烯醇酮羟甲烯龙（oxｙmetholonE）氟甲睾酮（fluoxｙmetholonE）大力补（Dianabol）等；
②睾丸素酯类：如丙酸睾酮庚酸睾酮环戊丙酸睾酮十一酸睾酮（安雄）和混合睾酮酯（丙酸睾酮戊酸睾酮和十一烷酸睾酮）又称巧理宝；③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等；④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑（Danazol）等.睾酮进入体内在肾组织和巨噬细胞内通过5α-降解酶的作用形成活力更强的5α-双氢睾酮促使肾脏产生红细胞生成素巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子；在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮后两者对造血干细胞具有直接刺激作用促使其增殖和分化.因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上才能发挥作用急性严重再障常无效.慢性再障有一定的疗效但用药剂量要大持续时间要长.丙酸睾丸酮50~100Mg/d肌肉注射康力龙6~12mg/D口服安雄120~160mg/d口服巧理宝250mG每周二次肌肉注射疗程至少6个月以上.国内报告的有效率为34.9％~81％缓解率19％~54％.红系疗效较好一般治后一个月网织红细胞开始上升随后血红蛋白上升2个月后白细胞开始上升但血小板多难以恢复.部分患者对雄激素有依赖性停药后复发率达25％~50％.复发后再用药仍可有效.丙酸睾酮的男性化副作用较大出现痤疮毛发增多声音变粗女性闭经儿童骨成熟加速及骨骺早期融合且有一定程度的水钠潴留.丙睾肌注多次后局部常发生硬块宜多处轮换注射.17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻但肝脏毒性反应显著大于丙睾多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌但停药后可消散。